Cellterapi som kan minska frakturer vid sällsynt bensjukdom
BOOST Pharma utvecklar BT-101, en first-in-class cellterapi för barn med osteogenesis imperfecta, en medfödd sjukdom som orsakar mycket sköra ben.
Bransch pharma
Målår 2029
Ägande 14%
BOOST Pharma utvecklar en cellterapi för osteogenesis imperfecta (OI), en sällsynt genetisk sjukdom som leder till sköra ben, återkommande frakturer och nedsatt rörlighet. Behandlingen bygger på mesenkymala stamceller med förmåga att bidra till benbildning och kan administreras tidigt i livet.
Den kliniska fas 1/2-studien BOOSTB4 har visat en gynnsam säkerhetsprofil och en kraftig minskning av antalet frakturer. Bolaget förbereder nu BT-101 för registreringsgrundande fas 3-utveckling.
I korthet:
- Nära 78 % minskning av frakturer jämfört med före behandling
- Över 50 % av patienterna var frakturfria under det andra året efter sista dos
- Fas 3-förberedelser pågår